A Magyar Hemofília Egyesület több, mint harminc éve az orvostársadalommal együttműködve vállalja betegtársaink képzését, felvilágosítását, sorsának jobbítását, érdekképviseletét, egészségügyi problémáinak megoldását.
Célunk az országosan egységes, egyenlő esélyeket biztosító, európai standardoknak megfelelő magas színvonalú és biztonságos faktorellátás és hemofília-gondozás megteremtése; kezelőorvosaink munkájának segítése; felvilágosítás és ismeretterjesztés a betegek körében és a magyar társadalomban; a hazai és külföldi betegszervezetekkel, a Hemofília Világszövetséggel és az Európai Hemofília Konzorciummal és a Ritka Betegségek Európai Szövetségével való nemzetközi együttműködés.
A Magyar Hemofília Egyesületnek kiemelkedő szerepe volt:
Egyesületünk kitartó munkájának köszönhetően a hemofília kezelésére szolgáló gyógyszerek mennyisége jelentősen nőtt az elmúlt másfél évtized során: míg az 1990-es évek elején még csak 4 millió egység vírusinaktivált VIII. faktorkészítmény állt rendelkezésre, addig 2010-ben már 72,3 millió egység, s ezzel hazánk a faktorok mennyisége tekintetében az európai élvonalhoz zárkózott fel.