A profilaxis megelőző kezelést jelent, melynek célja, hogy a beteg vérében a meghatározott rendszerességgel beadott faktorpótló injekcióval olyan szinten tartsuk a hiányzó véralvadási faktor szintjét, hogy ne alakuljon ki spontán vérzés.

A profilaxist általában súlyos fokú hemofília esetében alkalmazzák, ahol nagy annak a veszélye, hogy spontán, azaz minden külső behatás nélkül is kialakulnak vérzések. A-hemofíliában általában hetente három, B-hemofíliában hetente két alkalommal szükséges faktorpótlás. Ezzel a kezelési móddal elérhető, hogy a súlyos hemofíliások alvadási faktorszintje az 1% alatti értékről 3-4%-ra emelkedjen, ami mellett spontán vérzések már nem alakulnak ki.

A profilaxisban részesülő betegeknél jelentősen csökkennek vagy meg is szűnnek a bevérzések, s így a betegek teljes és produktív életet élhetnek. A profilaxis révén a betegek ízületei nem mennek tönkre, hiszen csak rendkívül ritkán alakulnak ki ízületi vérzések. Az ízületek károsodása csak a minél korábban elkezdett profilaxis alkalmazásával előzhető meg, amikor az ízületekben még nem történtek visszafordíthatatlan károsodások. A profilaxist ajánlatos már 1-2 éves korban elkezdeni, majd határozatlan ideig folytatni megfelelő szakorvosi ellenőrzés mellett.

A profilaxis lehet egyszeri (pl. kirándulás, utazás előtt), időszakos (pl. foghúzás, műtét idejére) illetve tartós (rendszeres faktorpótlás éveken keresztül). A hosszú távú profilaxis lehet elsődleges (primer), amikor a profilaktikus kezelést a beteg kétéves kora előtt az első ízületi vérzést követően, vagy azt megelőzően kezdik el, s lehet másodlagos (szekunder), amikor a profilaxist később, kétéves kor felett, kettő vagy több ízületi vérzés után kezdik el (akár felnőttkorban is).

A legújabb kutatások szerint a profilaxissal csökken az inhibitor kockázata.

Egyre több tanulmány igazolja a felnőtt hemofíliás betegeknél folytatott profilaktikus kezelés indokoltságát és hosszú távú költséghatékonyságát.

A profilaxis rövid távon ugyan drágább, mint a vérzés esetén adott kezelés, de hosszabb távon egyértelműen jobb és olcsóbb a vérzéseket megelőzni, hiszen a betegek nem hiányoznak az iskolából vagy a munkahelyükről, a betegség nem akadályozza meg a vérzékeny gyerekek továbbtanulását, a betegek kevesebb időt töltenek kórházban, nem mennek tönkre az ízületeik, nem válnak másokra szoruló mozgáskorlátozottakká, hanem szabadon utazhatnak, tanulhatnak, dolgozhatnak, sportolhatnak, vagyis minőségi életet élhetnek, és ugyanolyan eséllyel vehetnek részt az életben mint a kortársaik.

A teljes élet szabadságát, melyet a profilaxis, az otthoni kezelés és az öninjekciózás tesz lehetővé a vérzékeny betegek számára, semmi sem pótolhatja!