A faktorpótlás során fellépő súlyos szövődmény a gátlótestes hemofília (inhibitor). Az inhibitoros hemofíliás beteg immunrendszere olyan ellenanyagot (antitestet) termel, mely „hatástalanítja” a beadott faktorkészítményt. Az inhibitor-képződés az A-hemofíliás betegeknél 10-30%-ban, B típusú hemofíliásoknál 3-5%-ban fordul elő.

Inhibitor-képződésre leginkább a súlyos fokú hemofíliás gyermekeknél lehet számítani, elsősorban a 15-50. kezelési nap között. Az 50. nap után az inhibitor kockázata 1% alá csökken, tehát az inhibitor elsősorban a még nem kezelt beteg gyerekek számára jelent kockázatot.

Az inhibitor-képződésben genetikai és környezeti faktorok játszanak szerepet. Genetikai tényezők a hemofíliát okozó génmutáció típusa, az immunválaszt meghatározó öröklött tulajdonságok, az inhibitor családi előfordulása és az etnikum (afroamerikai,aknál spanyoloknál gyakoribb). A környezeti faktorok közül meghatározók a kezelés módja, intenzitása, a készítmény típusa, illetve az immunrendszert gyengítő tényezők (pl. műtét, védőoltás). A 6 hónaposnál fiatalabb életkorban elkezdett intenzív (nagy dózisban öt napnál tovább adott), műtét, súlyos vérzés vagy védőoltás miatti faktorpótlás elősegíti az inhibitor kialakulását.

A plazmaeredetű és rekombináns faktorkészítmények közt az inhibitor-képződés szempontjából nincs különbség. A plazma eredetű faktorkészítményekről a rekombinánsra történő átállás nem növeli az inhibitor-képződés gyakoriságát. A korán (6-12 hónapos korban) elkezdett rendszeres profilaxis csökkenti az inhibitor-képződést. Az ultratiszta készítmények nem jelentenek nagyobb veszélyt és a készítmények közti váltás sem növeli a kockázatot.

A gátlótest szintjét Bethesda-egységekben (BE) fejezik ki. 5 BE alatt kis mennyiségű (titerű), 5-10 BE felett nagy mennyiségű inhibitorról van szó. Az inhibitor lehet átmeneti, ideiglenes (tranziens), ebben az esetben az inhibitor magától eltűnik a szervezetből, és lehet perzisztens (állandó, tartós). Az inhibitor tartós csökkentése, vagy eliminálása csak az igen költséges ún. immuntolerancia indukciós kezeléssel (ITT) lehetséges. Ehhez nagy dózisú, kúraszerűen történő faktor adására van szükség.

Rendszeres időközönként meg kell vizsgálni, hogy nincs-e inhibitor a beteg szervezetében. A rendszeres ellenőrző vizsgálatokon inhibitor-vizsgálatot akkor is el kell elvégezni, ha a faktorpótlás kevésbé hatásos, mint korábban, esetlegesen ismételt vérzések lépnek fel. Ennek oka, hogy az inhibitor megakadályozza a bevitt faktor hatását. Műtétek előtt szintén célszerű az inhibitor vizsgálatát elvégezni. Azok a hemofíliások, akiknél inhibitor alakult ki, gyakrabban kell, hogy látogassák a hemofília központot.

Az inhibitoros hemofíliás betegek vérzéseinek kezelése nem egyszerű és nem olcsó feladat. Akut vérzés csillapítására az addig alkalmazott faktor nagy dózisa, vagy az ún. bypass szerek: aktivált protrombin komplex koncentrátum (Feiba) vagy rekombináns aktív VII. faktor (rFVIIa, NovoSeven) adható.