A hemofília kezelése csak a modern orvostudomány és gyógyszerészet fejlődésével vált lehetővé a XX. század második felében, korábban a betegek elvéreztek. A világon a vérzékenyek 75%-a azonban még ma sem jut semmilyen kezeléshez!

A hemofília kezelése a beteg véréből hiányzó, de a vérzés megállításához elengedhetetlenül szükséges, intravénás injekció formájában beadott alvadási faktor pótlásával történik. A faktorpótlás emberi vérplazmából előállított faktorkoncentrátummal vagy géntechnológiai úton előállított rekombináns faktorral történhet.

A készítmények ma még csak vénásan adhatók, rövid felezési idejük miatt akár naponta többször és több napon keresztül kell adagolni őket a sérülés teljes gyógyulásáig.

A kezelés történhet szükség szerint vérzés esetén (ún. „on demand” faktorpótlás), vagy megelőző kezelésként (profilaxis). A kezelési módot egyedileg kell mérlegelni a betegség, a vérzéses szövődmények súlyossága és a beteg kora szerint. Az „on demand” terápiánál csak akkor kell faktort adni, ha vérzés lép fel, vagy vérzésre utaló gyanú áll fenn, illetve orvosi beavatkozást megelőzően. Általános érvényű, hogy minden vérzést addig kell kezelni, amíg a panaszok megszűnnek. Az „on demand” terápiánál mindig ügyelni kell arra, hogy a faktort olyan hamar és olyan gyorsan kell beadni, amint lehetséges. Ha gyanú van a vérzésre, rögtön faktort kell adni, mert a késlekedéssel súlyosbodik a vérzés és nő a késői szövődmények gyakorisága.

Az alvadási faktor dózisa egyénre szabott, a hemofíliás faktorszintjétől, testsúlyától és a vérzés típusától, súlyosságától függ. Az „on demand” kezelés során egy felnőtt, vagy gyerek középsúlyos hemofíliásnak, akinek ízületi- vagy izomvérzése van 20-40 NE/kg kezdőadag az ajánlás. Minden esetben segítséget kell kérni a hemofília központtól, ha bizonytalanok vagyunk a vérzés súlyosságát, a faktor mennyiségét, a faktorpótlás gyakoriságát illetően.

A súlyos fokú hemofíliában az elfogadott kezelési mód a vérzéseket megelőző profilaxis, mert ezzel a beteg faktorszintje olyan szintre emelhető, ami mellett spontán vérzések nem alakulnak ki. A profilaxisban részesülő betegeknél csökken a bevérzések száma, kevesebbet hiányoznak az iskolából vagy a munkahelyükről, kevesebb időt töltenek kórházban, nő a betegek életminősége, így a vérzékenyek gyakorlatilag teljes és normális életet élhetnek.

Ízületi vérzéskor az azonnali faktorpótlás mellett fontos az ízület nyugalomba helyezése, jegelése, a fájdalom csillapítása. A trombocita működést csökkentő aszpirin jellegű fájdalomcsillapítók adása tilos, paracetamol, amidasophen, metamidazol, opioid származékok adhatók. Intramuszkuláris (izomba adott) injekció adása faktorpótlás nélkül tilos. A vérzés megszűnését követően mihamarabb el kell kezdeni az ízület mozgatását és rehabilitációját gyógytornával.

A hemofíliát okozó géndefektus egyelőre még nem gyógyítható, a génterápiás próbálkozások eddig nem hozták meg a kívánt eredményt.